編者按：“用明天的科技鍛造后天的產業(yè)”，在新一輪科技革命和產業(yè)變革推動下，全球顛覆性科技創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)，未來產業(yè)正成為各地搶占未來競爭制高點、構筑競爭新優(yōu)勢的最前沿。當時代掀起“未來”與“產業(yè)”的融合浪潮，勇立潮頭的江蘇再次揚帆起航。2024未來產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展交流大會召開之際，新江蘇傳媒推出“江蘇未來產業(yè)觀察”系列報道，看未來產業(yè)如何在現(xiàn)實世界烙下繽紛色彩。
在江蘇，細胞和基因技術引起了一場怎樣的“健康革命”？
只需“一管血”，便可一次性篩查九種高發(fā)癌癥；
企業(yè)自研的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產品，實現(xiàn)癌細胞“精準打擊”；
全球首個擁有孤兒藥資格的iPS（誘導多能性干細胞）衍生細胞藥，幫助漸凍癥患者走上“解凍”之路；
……
在全球生命科技及產業(yè)革命的浪潮中，細胞和基因技術作為新一代精準醫(yī)療技術的代表，正引領生物制藥行業(yè)新一輪發(fā)展變革。江蘇將細胞和基因技術產業(yè)納入“10+X”未來產業(yè)體系，一系列創(chuàng)新成果已在這片熱土孕育萌芽、開花結果。
從細胞測序到藥物研發(fā)，產業(yè)生態(tài)效應初現(xiàn)
南京市江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷產業(yè)區(qū)，華康路122號，是南京馴鹿生物醫(yī)藥有限公司所在地。半個多月前，這里傳出好消息：企業(yè)自主研發(fā)的CAR-T產品伊基奧侖賽注射液，新增兩項自免適應癥的新藥臨床試驗申請再獲美國食品藥品監(jiān)督管理局默示許可。
該產品是國內首個獲批的自主研發(fā)并全流程自主生產的CAR-T產品，也是全球首個獲批的全人源CAR-T產品。自上市以來，已在中國和美國獲得多個自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請許可，包括視神經脊髓炎譜系疾病、重癥肌無力、多發(fā)性硬化癥以及此次的系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。
4公里外，幾乎同一時間，專注海量單細胞測序的龍頭企業(yè)新格元生物科技推出一站式單細胞多組學平臺。該平臺可一次實現(xiàn)數(shù)萬單細胞的自動分離、細胞裂解、核酸捕獲等實驗步驟，并將組織樣本與生信分析結果相連接，帶領臨床研究進入單細胞百萬細胞圖譜新時代。
這些成果，是江蘇全力推動基因和細胞技術產業(yè)化的一幀剪影。
作為生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新的“核爆點”之一，細胞和基因技術在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現(xiàn)出良好效果。究其原理，是用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的；或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達并治療某種疾病。
“伊基奧侖賽注射液上市一年以來，已納入96個地區(qū)的惠民保和16個健康保險，惠及全國近百家醫(yī)院的數(shù)百名患者，同時已有數(shù)十位海外患者來到中國治療。”馴鹿生物相關負責人表示，公司正努力擴大商業(yè)保險和城市惠民保險覆蓋范圍，積極推動產品早日納入國家醫(yī)保目錄。
由產業(yè)中下游向上回溯，細胞存儲與分析是創(chuàng)新藥研發(fā)的堅實基底。
新格元生物科技自成立以來便聚焦單細胞測序樣本前處理至數(shù)據(jù)挖掘全流程，推進海量單細胞測序技術應用于科學研究和藥物開發(fā)領域。目前，企業(yè)研發(fā)的單細胞產品已在發(fā)育生物學、腫瘤生物學、細胞治療等多個領域得到應用，細胞與基因技術的邊界不斷拓寬。
“健康和疾病的溯源往往會落腳到單個細胞水平上，對單個細胞進行‘測序’，是發(fā)現(xiàn)異常、提前干預、對癥下藥的重要研究手段。”新格元生物科技產品總監(jiān)周運來介紹，單細胞多組學方案一改過去“盲人摸象”式的局部刻畫，幫助研究人員快速且全面地追蹤單個細胞的“命運”，為疾病診斷和治療提供新的視角和策略。
“單細胞多組學測序平臺是現(xiàn)代細胞生物學的基建工程之一，將來每個細胞生物學實驗室可能都會像顯微鏡一樣，配備一套單細胞測序平臺?！敝畚磥?，周運來認為細胞與基因技術將成為現(xiàn)代生命科學基礎研究與醫(yī)療的主要手段，釋放巨大的治療潛力。
從企業(yè)到平臺，產業(yè)創(chuàng)新體系不斷完善
瞄準未來醫(yī)學新紀元，細胞和基因技術正打開更多“想象空間”。以南京市江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷為例，6.82平方公里的產業(yè)區(qū)深藏一批走向產業(yè)化的創(chuàng)新“強將”：世和基因推出的“世和一號”基因檢測試劑盒實現(xiàn)國內腫瘤下一代測序技術大通道試劑盒零的突破；北恒生物研發(fā)的國內唯一通用型細胞治療藥物已獲得美國“孤兒藥”資格認定；威凱爾自主研發(fā)的二代選擇性JAK1抑制劑VC005片在治療強直性脊柱炎的Ⅱ期臨床試驗中獲得積極結果數(shù)據(jù)……
從細胞采集儲存培養(yǎng)到新藥研發(fā)和生產制造，再到細胞及基因產品臨床應用，全區(qū)已集聚生命健康領域上下游企業(yè)1300余家，初步形成以基因與細胞產業(yè)為引領，創(chuàng)新藥、高端醫(yī)療器械為制造集群，檢驗檢測、CXO、醫(yī)藥流通服務為特色的生命健康全產業(yè)鏈創(chuàng)新體系。
讓視野在更大范圍內延展，得益于生物醫(yī)藥產業(yè)的先發(fā)優(yōu)勢，江蘇細胞和基因技術產業(yè)起步較早、基礎較好。相關數(shù)據(jù)顯示，全省產業(yè)核心企業(yè)營收規(guī)模約400億元，初步形成儀器、設備、試劑耗材等上游制造、中游藥物研發(fā)以及外包服務和下游應用的全產業(yè)鏈，技術水平先進性、產業(yè)體系完整性、行業(yè)競爭力均居全國前列。
當前，全省細胞和基因技術產業(yè)生態(tài)效應初現(xiàn)，走上了從“0”到“1”再到“N”的線性創(chuàng)新歷程。而創(chuàng)新體系的逐步完善，則牽起創(chuàng)新主體與創(chuàng)新平臺間的姻線，讓產業(yè)從“N”再出發(fā)。
今年7月，南京醫(yī)科大學與江蘇九洲投資集團簽署“細胞與基因治療科創(chuàng)平臺”聯(lián)合實驗室共建項目，綜合校企資源開展細胞相關前沿關鍵技術研究攻關；蘇州大學與愛特康（江蘇）生物科技有限公司共建“蘇州大學-愛特康細胞治療協(xié)同創(chuàng)新中心”，共同承接國家、省級和市級重大科研項目。
兩處校企合作，是全省相關產業(yè)科技創(chuàng)新平臺量質齊升的生動縮影。在創(chuàng)新平臺建設方面，國家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)（東部）中心已建成亞洲最大基因圖譜/蛋白質圖譜、全球最多生物標本/生物大數(shù)據(jù)庫和全球最強新藥檢測系統(tǒng)；國家生物藥技術創(chuàng)新中心是全國首個生物醫(yī)藥國家技術創(chuàng)新中心，重點攻關核酸藥物、細胞療法、基因治療、抗體等領域；江蘇省細胞治療藥物產業(yè)創(chuàng)新中心在國內最早開展CAR-T技術研發(fā)，現(xiàn)已成功治療100余例多發(fā)性骨髓瘤患者……圍繞產業(yè)前沿賽道，一批重大科技基礎設施加快建設，創(chuàng)新策源引擎持續(xù)轟鳴。
“我們還有中國藥科大學、南京中醫(yī)藥大學、南京醫(yī)科大學等近百所生物藥領域高校院所，各平臺、大院大所、高校、行業(yè)組織等正積極開展合作共建?！苯K省發(fā)展改革委相關負責人介紹，在產學研深度融合之下，科技成果加速涌現(xiàn)，截至2024年7月，全省細胞和基因技術發(fā)明專利申請量達5269件，占全國8.78%，居全國第三。
從資金到人才，全要素保障解決“成長煩惱”
產業(yè)發(fā)展繪出“上揚曲線”的同時，技術壁壘、高額投入及供應鏈“卡脖子”問題帶來的行業(yè)風險也不可忽視。細胞和基因技術產業(yè)是科技型企業(yè)聚集的重點領域，具有高投入、長周期、研發(fā)難度高等特點，要取得原創(chuàng)性、顛覆性創(chuàng)新成果，離不開人才引進、資金保障等政策支持和要素保障。
今年7月，江蘇成立總規(guī)模100億元的生物醫(yī)藥產業(yè)專項母基金，用于推動生物醫(yī)藥產業(yè)和項目集聚升級，同時設立20億元規(guī)模的天使母基金，旨在帶動設立一批優(yōu)質子基金，實現(xiàn)科技與金融的“雙向奔赴”。
政府投資帶動效應持續(xù)釋放，各類社會資本也在積極涌入。如生物醫(yī)藥產業(yè)集聚的南京江北新區(qū)，現(xiàn)有各類金融機構213家，已設立40余只生命健康產業(yè)發(fā)展基金，撬動資金規(guī)模達1400多億元。隨著資金集聚和研發(fā)突破，全省CGT行業(yè)內投融資、并購、合作交易頻繁，投融資熱度持續(xù)升溫。
不止于資金支持，人才是最根本、最活躍的創(chuàng)新要素。近年來，江蘇加大產業(yè)科創(chuàng)領軍人才“頂尖人才支持計劃”、“雙創(chuàng)計劃”和省“333工程”等對CGT行業(yè)的支持力度，加快引進一批具有國際視野的戰(zhàn)略科技人才、科技領軍人才、青年科技人才、卓越工程師、高技能人才和大國工匠。
“未來，我們還將加快引進培育一批高端人才和高水平創(chuàng)新團隊，支持各地參照生物醫(yī)藥人才政策對符合條件的細胞和基因技術領域人才進行獎勵。”江蘇省發(fā)展改革委相關負責人表示，江蘇將進一步強化政策支撐與投資支持，助推成果轉化，力爭到2030年，建成全國領先的產業(yè)基地。
（部分照片由采訪企業(yè)提供）
新華報業(yè)·新江蘇記者 柏麗娟 丁小玲
